凭借Sovaldi惊人的治愈率以及高昂的利润，这家成立不到30年的生物技术公司不仅迅速称霸丙肝市场，并且一举击败强生、辉瑞、罗氏、诺华等巨头，夺得《2014年美国处方药销售TOP15制药公司》状元，让众多老牌生物医药公司都望尘莫及。

持有人履行赔偿责任后，对于因流通环节导致的药品质量问题造成的损害，可以向经营企业追偿。2.试点工作期间核发的药品批准文号有效期至试点工作期限届满之日。

持有人应当符合下列要求：1.在中国境内依法设立，且能够独立承担责任的药品生产企业、药品研发机构或者具有完全民事行为能力的、具有中国国籍的科研人员。2.持有人所在地省级药品监督管理部门应当加强对持有人保证产品质量、上市销售与服务、药品监测与评价、产品召回等义务履行情况的监督管理，发现持有人履责不到位的，公开通报相关问题，并监督其履责到位。4.药品质量安全责任承担能力相关文件提供承诺书，承诺产品上市销售前，向药品监督管理部门提交与担保人签订的担保协议复印件（担保额度与产品预期销售金额相对应，具体细则由所在地省级药品监督管理部门另行制定），或者与保险机构签订的保险合同复印件（保险金额与产品预期销售金额相适应，具体细则由所在地省级药品监督管理部门另行制定）。四、持有人的权利、义务与责任（一）权利1.拥有获得上市许可药品的财产权。4.经审批，符合规定的，发给《药品上市许可批件》，载明持有人、生产企业、药品批准文号等相关信息，并在药品说明书、包装标签中标识药品的持有人信息、生产企业信息等。

试点工作期限届满，需要继续生产的，申请人应当在期限届满前3个月申请药品批准文号转换，转换的具体程序要求等由食品药品监管总局另行制定。一、工作原则试点工作按照权责明晰、风险可控、程序优化、监管科学、有序开展、逐步完善的原则开展。这一学术造假事件影响深远

他是个小战士Nic经受免疫系统紊乱之苦多年，该紊乱会造成肠穿孔，为此，他接受了100多次手术。过去五年来，保险公司已逐渐开始支付外显子测序的费用，Adams说，这也说明了测序是经济有效的。尽管如此，该领域已经取得了显著的进步，Davies介绍。DNA测序已取得了显著的进步在威斯康星儿童医院，自从对Nic进行测序后，有数百例的病人及其家属接受了外显子组测序，遗传病科的临时主管Donald Basel介绍。

目前威斯康星医学院不仅分析解读儿童医院患者的遗传背景，还与Froedtert医院、其他州、甚至其他国家的医院合作。第一例被基因测序拯救的儿童Nic Volker是世界上第一例被基因测序拯救的人，他喜欢瑜伽、巨轮卡车、游泳、乡村音乐和西部歌曲。

J. Craig Venter曾领导过私人资助的人类基因组测序项目，创建了Human Longevity公司，目前正在建设一个数据库，这个数据库将包含年龄相关性退化的遗传信息和其他医疗信息，这些信息会向客户开放。尽管有成功的个例，DNA测序作为一个临床工具仍处于起步阶段，对 Nic进行测序的Howard Jacob表示。另一方面，Nic的体重远远低于同龄儿童的平均体重，这使Mayer很担忧。这句话对于将满11岁的Nic来说具有特殊的意义：他患有癫痫症，这会使他毫无预兆地失去肌肉张力，往往一天有100次之多。

Nic的健康问题仍然很棘手，Alan Mayer解释，他是第一个提出对Nic进行基因测序以明确诊断的医生。他说，目前他的大部分健康问题都是疾病早期以及免疫系统的损害造成的。从第一个被基因测序拯救的儿童案例，看测序技术的商业化趋势 2015-11-03 10:15 · 李亦奇 第一例被基因测序拯救的儿童Nic Volker是世界上第一例被基因测序拯救的人，他喜欢瑜伽、巨轮卡车、游泳、乡村音乐和西部歌曲。Nic没有再患肠穿孔，也不需再生活在X-连锁淋巴组织增生性疾病（XLP）的阴影下。

最初在儿童医院应用时，测序检测是最后的不得已的选择，而现在，它的应用时间提前了，Jacob已在7月时离开了医学院，成为阿拉巴马州Hudson Alpha研究院医学基因组学的执行副总裁。***妈说：关于自己，他非常有见地。

从帮助Nic进行诊断的事例中，可以看到外显子组测序应用的初步成功，这也促进了它在全国和国外医疗中心的应用，《1000美元基因组》的作者和自然遗传学（Nature Genetics）的创始人Kevin Davies说。如果发作时他站着，就会跌倒。

但是，该技术仍然过于昂贵，一些情况下，保险公司仍认为没法证明它对医疗是有帮助的，而不愿支付费用，Jacob解释，此外还需建立一种方法以证明，通过测序发现的突变实际上是导致病人患病的原因。这种通过测序发现的极为罕见的遗传性疾病只好发于男孩，该病使人免疫力低下，即使是最常见的Epstein-Barr病毒感染，也可能是致命的。Volker家的发言人Steve Lyons说， 这个家庭每天要应对许多事情，其中之一，就是那些不断累计的医疗费用。现在这项费用已经下降到约7000美元，其应用获得了广泛的认可，美国国家人类基因组研究所临床基因组学副主任David Adams表示。他的结肠不得不因为肠道疾病而切除。关于他的健康，许多方面需要注意，但他的免疫系统紊乱似乎已经被解决了，小儿胃肠病学家Mayer说。

Davies提出，测序技术在商业应用市场的快速发展，可以从最近两名著名遗传学家初创的企业中看出。2009年，Nic 4岁时，医生对他进行了外显子组测序，根据他的遗传背景发现，他的病是因为DNA序列上的一个错误导致的。

小小的年纪，Nic需要承受的却太多。Adams介绍，一项对全国范围内的专家进行的调查显示，过去12个月，医生对10000~20000例患者及其亲属进行了外显子组测序，这其中约1/4的测序都帮助医生对疾病做出了诊断。

以后，我们会通过gofundme和其他途径来帮助Volker家应对他们面临的挑战，以使这个威斯康辛州的家庭能看到未来。当时，威斯康星医学院与儿童医院合作，对NIC进行了测序和分析，从这第一例开始，到现在他们已经对3500多例病人及其亲属进行了测序。

关于自己，他非常有见地如今，Nic忍受着创伤的折磨。参考原文：Young patient faces new struggles years after DNA sequencing。自那以后测序的应用发生了很大的变化。通过对病人及其亲属进行测序，约30%的病例都可以找到病因。

Stephen Kingsmore是圣地亚哥Rady儿童医院基因组学研究所的负责人，他在26小时内就可以得到重症监护治疗病房（ICU）中婴儿的测序和分析结果，而当初Nic测序和得到分析结果花了几个月的时间。他在医院时是个小战士，他的战场在那里，但回家后，他就变得不一样了，他的妈妈Amylynne Volker说。

2009年，Nic接受外显子组测序时，整体花费为75000美元。Nic Volker的家人已成立一个网站——gofundme，筹集资金，以帮助解决他的医疗费用。

他不仅患有癫痫（很可能与脑炎感染相关），还被诊断出创伤后应激障碍（PTSD），正在接受治疗。根据这一诊断结果，Volker接受了挽救他生命的脐带血移植。

他的余生里，废物的排出将依赖于一个特殊的袋子，这不断提醒着他与同龄人的不同。Lee Hood带领团队开发了一款自动DNA测序仪，创建了Arivale公司，目的是提供一种根据遗传分析对个人健康进行指导的订阅式服务。他喜欢参加冥想班，它鼓励人们更多地了解自身的环境、想法、情感和身体感受。他想了解如何学霹雳舞、空手道

开发面向工业、电信、金融、交通、医疗等数据密集型行业的大数据应用解决方案。同时，由于数字远程病理系统可以使病理资源数字化、网络化，实现了可视化数据的永久储存和不受时空限制的同步浏览处理，因此在病理的各个领域将得到广泛应用。

数字远程病理：大数据时代的产物远程病理是医疗行业在大数据时代的产物。而在医疗数字化的过程中，医院成了大数据产生的重要来源，病历、影像、远程医疗等都会产生大量的数据。

大数据时代：谁拥有更多数据，谁就拥有未来所谓大数据是指在允许的时间里，无法用常规软件对数据进行抓取、管理和处理而产生的数据集合。远程病理诊断平台通过大数据技术的运用，通过数字化切片扫描系统处理后，用电脑显示屏代替传统的玻璃切片和显微镜模式，将病理切片传输到云平台，很快就可以得到一流专家的会诊意见，不必长途跋涉送到医院等待诊断结果，而且相较于显微镜下看，云平台上细胞的各个组织和结构都更加清楚。